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グラクソ・スミスクラインのPromacta®（一般名：エルトロンボパグ）、
米国にてFDAより承認を取得
重篤な血液疾患患者の血小板数を増加させる初の経口治療薬 |
2008-12-05 |
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2008年11月20日 英国ロンドン・米国フィラデルフィア発
グラクソ・スミスクラインplc（本社:英国 以下GSK）は、同社のPromacta®（一般名：エルトロンボパグ オラミン、以下：エルトロンボパグ）が、コルチコステロイド、免疫グロブリンあるいは脾臓摘出術に対する反応が不十分な慢性特発性血小板減少性紫斑病（Idiopathic Thrombocytopenic Purpura、以下：ITP）患者さんにおける血小板減少症治療薬として米国FDAより迅速承認を取得したと発表しました。エルトロンボパグは、成人の慢性ITP患者に対して初めて承認された経口トロンボポエチン(TPO)受容体作動薬であり、今回の承認はエルトロンボパグおよびITP関係者にとって重要な節目となります。
New York Presbyterian/Weill Cornell Medical CenterのPlatelet Disorders Center, Children's Cancer and Blood Foundation Divisionディレクターで医師のJames Busselは次のように述べています。「ITP患者さんに対する従来の主要な治療法は血小板の破壊予防でした。しかし、エルトロンボパグの臨床試験など最近の進歩から、血小板数の産生増加もITPの治療に主要な役割を果たす可能性がわかってきました。この新しい考え方と革新的な治療薬が、医師や患者さん、家族等のITP関係者に恩恵をもたらす可能性があります。」
エルトロンボパグの承認申請は、慢性ITP患者さんを対象として実施した試験的治療の無作為化された臨床試験の最大のデータベースに支えられています。適応症は、慢性ITPの患者さんに対する短期療法の2つの主要な臨床試験データと、進行中の長期療法の1つの臨床試験データを基にしています。
GSKのがん領域研究開発部門のシニア・バイス・プレジデントで医師のパオロ・パオレッティは次のようにコメントしています。「エルトロンボパグの承認は、GSKの血液学とがん研究への取り組みを確認するもので、患者さんのために真に革新的な治療法の開発に対する私たちの献身的な姿勢を表しています。エルトロンボパグは、慢性ITPのさまざまな問題を患者さんと医師がよりよく管理するための大きな前進です。」
2008年5月30日に米国FDAの抗がん剤諮問委員会（Oncology Drugs Advisory Committee）は、エルトロンボパグの慢性 ITPへの短期療法がリスクを上回る利益をもたらすと16対0の全会一致で判断しており、エルトロンボパグの承認はこの判断に支えられています。
GSKは、医療従事者と患者さん向けに情報、教育、サポートを提供する情報サイトPromacta Caresを立ち上げます。処方者と薬局は、エルトロンボパグを処方・調剤する前に、患者さんもエルトロンボパグを服用するためにはPromacta Caresに登録する必要があります。このプログラムは、肝毒性等のリスクを最小限に抑えながらエルトロンボパグの適正で安全な使用を確実にするために作成されました。
エルトロンボパグのマイルストーン
2007年12月に承認申請された後、2008年3月にFDAより優先審査品目に指定されました。また、この適応症に対してオーファンドラッグ指定をFDAより受けました。オーファンドラッグ指定は、米国において患者数が20万人未満の希少疾病や症状を治療する薬剤に対してFDAから特別に認定されます。1
GSKは、欧州でエルトロンボパグをRevoladeという販売名で慢性ITPの治療薬として医薬品販売承認申請を行う予定です。
ITPについて
慢性ITPは、血小板の破壊の亢進および血小板産生の低下、またそのいずれかを引き起こす疾患で、そのため出血や打撲傷のリスクが高まります。2,3 慢性ITPは、米国において約6万人の患者さんがいると推定されています。4 慢性ITPの患者さんでは、しばしば小血管からの出血による痣や鼻出血が認められ、また稀に致命的な消化管出血や脳内出血を起こすことがあります。3
エルトロンボパグについて
エルトロンボパグは、経口の非ペプチド性トロンボポエチン受容体作動薬であり、前臨床および臨床試験において、血小板数を増加させる骨髄細胞である巨核球の分化増殖を促進することが確認されています。同剤は、GSKとリガンド・ファーマシューティカルズ社（Ligand Pharmaceuticals）との共同研究により発見され、GSKによって開発されました。
また、慢性C型肝炎、慢性肝疾患およびがんに伴う血小板減少症に対しても開発されています。
（訳注：日本では、慢性ITPにおいて現在第II/III相試験の段階です。）
PROMACTA®は、グラクソ・スミスクライン グループの登録商標であり、米国における販売名です。
生きる喜びを、もっと Do more, feel better, live longer
グラクソ・スミスクラインは、研究に基盤を置き世界をリードする、医薬品およびヘルスケア企業であり、人々が心身ともに健康でより充実して長生きできるよう、生活の質の向上に全力を尽くすことを企業使命としています。
| References: | | 1. | US Food and Drug Administration. The Orphan Drug act (as amended). Accessed May 2008. http://www.fda.gov/orphan/oda.htm | | 2. | National Heart, Lung, and Blood Institute. Diseases and Conditions Index. http://www.nhlbi.nih.gov/health/dci/Diseases/Itp/ITP_WhatIs.html Accessed November 12, 2007. | | 3. | Cines DB, Blanchette V. Idiopathic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2002;364: 995-1008. | | 4. | Feudjo-Tepie M, Robinson N, Bennett D. Prevalence estimates of adult chronic idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP). J Thromb Haemost. 2008;6(4):711–712. |
この資料は、英国グラクソ・スミスクラインが2008年11月20日に発表したプレスリリースの日本語訳であり、報道関係者各位の利便性のために提供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については英語が優先します。詳細はhttp://www.gsk.comをご参照下さい。また、内容が日本国内の状況と異なることがありますのでご留意下さい。
なお、米国での発売状況や米国の患者さんに向けた情報提供の詳細については、日本国内での混乱を避けるため敢えて翻訳を省かせていただいております箇所がございます。併せてご了承ください。
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