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プレスリリース

グラクソ・スミスクライン株式会社、
稀少疾患医薬品開発センターを新設

2010-04-01

  グラクソ・スミスクライン株式会社(社長:フィリップ・フォシェ、本社:東京都渋谷区、以下:GSK)は、2010年4月1日付で稀少疾患医薬品開発センターを新設します。

新組織は開発本部に所属しますが、同時に2月4日付で英国本社が発表した稀少疾患治療薬の開発・製品化に特化した独立したユニットの活動に呼応しており、治療法が未だ確立していない稀少疾患に対する医薬品の開発を担当します。

新組織の責任者として、早田 悟(はやた・さとる、現プロジェクトマネジメント部部長)がセンター長に任命されます。

当面の取り組みは、2009年に発表した、稀少疾患を専門とするProsensa社(オランダ)と日本ケミカルリサーチ株式会社との提携に基づき、各種の稀少疾患に対する治療薬の開発を目指すことです。Prosensa社との提携では、核酸をベースにした治療に焦点を当て、疾患遺伝子の発現を修正することに取り組んでいます。この取り組みでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療を目的とした4つのRNA化合物を検討します。

生理活性物質の開発と生産を行っている日本ケミカルリサーチ株式会社との提携では、ハンター症候群、ファブリー病やゴーシュ病などの治療を目的とした複数の治療用酵素の世界的権利をGSKが取得しております。

GSK代表取締役会長であり、世界的に稀少疾患治療薬の開発・製品化事業の責任者でもあるマーク・デュノワイエは、次の通り述べています。
「現在までに特定されている稀少疾患は5,500以上ありますが1、治療が確立されている疾患は10%を満たさず2多くの医療ニーズが存在します。稀少疾患医薬品開発センターの設立により、日本の稀少疾患患者さんにも速やかに治療法を提供することを目指します。GSKは稀少疾患の治療薬にとどまらず、未承認薬/未承認適応の開発、そして新しい疾患領域への研究開発にも積極的に投資して行きます。これらの活動により高い医療ニーズがあるにもかかわらず十分に治療を受けていない患者さんに対して治療の選択肢を提供し、社会に貢献することを目指しています。」

GSK代表取締役社長フィリップ・フォシェは、次の通り述べています。
「GSKは患者数が多い疾患に対する治療薬や予防ワクチンの開発は言うに及ばず、これまでも医療ニーズが明らかに存在したにも関わらず顧みられることの少なかった稀少疾患のための治療薬開発に積極的に取り組んでまいりました。このことは2000年から2009年の間に取得した承認の数が55件、オーファンドラッグの成分数が11件(うち開発中3件)と業界でも屈指の開発力を誇ることからお分かりいただけます。また、4月から施行される新薬価制度において新薬創出加算対象品目数が最多であったこともイノベーションの価値を適切に評価いただいたものと考えております。今般、稀少疾患医薬品開発センターを設立したことはGSKがさらに積極的に稀少疾患の治療薬開発に投資を続けるというコミットメントであり、すべての患者さんのために必要とする医薬品へのアクセスを高めるというGSKの基本的方針の実現に向けての具体的な施策の一つです。」



  1. www.orpha.net; portal for rare diseases and orphan drugs
  2. www.fda.gov; analysis of approved therapies (249 in the US since 1983) vs. known rare diseases





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